Haberler

Yeni tedavi ölümcül nörolojik hastalıklara karşı umut vaat ediyor: Çalışma

Fareler üzerinde yapılan bir araştırma Salı günü, yeni bir tedavinin ölümcül nörodejeneratif hastalık ALS’ye karşı umut vaat ettiğini gösterdi.

Bazen ünlü beyzbol oyuncusundan sonra Lou Gehrig hastalığı olarak da adlandırılan amiyotrofik lateral skleroz, beyindeki ve omurilikteki sinir hücrelerini harap eder.

Herhangi bir zamanda yaklaşık 30.000 Amerikalıyı etkileyerek motor ve bilişsel işlevlerde ilerleyici kayba neden olur. Çoğu hasta tanı konulduktan sonraki beş yıl içinde ölür.

Dergide yayınlanan yeni araştırmada PLOS BiyolojiNortheastern Üniversitesi’nden Jeffrey Agar liderliğindeki bir ekip, hücreleri gıda tüketiminin ve oksijen solumanın toksik yan ürünlerinden koruyan, bol miktarda bulunan bir enzimi hedef almanın ve stabilize etmenin bir yolunu araştırdı.

SOD1 adı verilen bu proteinin üretiminden sorumlu gendeki kalıtsal mutasyonlar birçok ALS vakasında rol oynar ve diğer zamanlarda bu tür mutasyonlar aile öyküsü olmadan da meydana gelebilir.

Arızalı bir SOD1 geni, proteinin yanlış şekilde toplanmasına neden olur. Bu, onun görevlerini yapmasını engeller ancak aynı zamanda Alzheimer, Parkinson ve diğer hastalıkların ayırt edici özelliği olan protein yığınlarının oluşumunu da tetikleyebilir.

Agar, AFP’ye, 12 yıl boyunca kendisinin ve meslektaşlarının bir “dikiş” gibi davranan ve proteini doğru konfigürasyonda kalmasını sağlayan bir “moleküler stabilizatör” S-XL6’yı keşfedip test ettiklerini söyledi.

Ana zorluk, konakçıyı zehirleyecek “hedef dışı” proteinleri değil, yalnızca SOD1’i hedef alacak bir moleküler dikişin bulunmasıydı.

Ekip, moleküllerini, bir tür ALS hastalığına sahip olacak şekilde genetiği değiştirilmiş farelerde test etti ve bunun yalnızca proteinin işlevini onarmakla kalmayıp, aynı zamanda ikincil toksik etkilerini de durdurduğunu buldu. Güvenliği sıçanlarda ve köpeklerde de kanıtlanmıştır.

Kan hücrelerinde SOD1 proteinlerinin yüzde 90’ını, beyin hücrelerinde ise yüzde 60-70’ini başarıyla stabilize etti.

Yakında molekülün insanlarda klinik deneylere taşınması için izin almayı umuyorlar ve bir yatırımcı patent haklarını satın aldı.

Sonunda, eğer kanıtlanırsa, Agar bunun, 2023’te Gıda ve İlaç İdaresi tarafından hızlandırılmış onay alan ve vücuttaki SOD1 gen kopyalarının sayısını azaltarak çalışan çığır açıcı bir rejim olan Biogen’in Qalsody’si için bir ortak tedavi haline gelebileceğini umduğunu söyledi. üretir.



Kaynak ve İleri Okuma: https://medicalxpress.com/news/2024-01-treatment-fatal-neurological-disease.html

İlgili Makaleler

Başa dön tuşu