Haberler

ALS hastalarının kendi hücreleri, ilerlemeyi yavaşlatmak veya durdurmak için güvenli bir yol sağlayabilir

ALS (amyotrofik lateral skleroz) hastalarının kendi işlevsiz hücrelerinin çıkarılması, sabitlenmesi ve ardından hastaların vücutlarına geri yerleştirilmesi, az sayıda hastada hastalığın ilerlemesini yavaşlattığı veya durdurduğu gösterilen güvenli, iyi tolere edilen bir süreçtir. Houston Metodist Araştırma Enstitüsü ve Massachusetts Genel Hastanesi tarafından yapılan bir araştırma.

Dergide yakın zamanda yayınlanan çalışma Nöroloji: Nöroimmünoloji ve Nöroİnflamasyon, 12 katılımcıyla randomize, plasebo kontrollü bir faz 2a denemesi ve ardından açık etiketli bir deneme olarak tasarlandı. Ancak ülke çapında birçok araştırma projesini kesintiye uğratan ve hatta durduran COVID-19 pandemisinin öngörülemezliği, kaydın çift kör denemede 7 katılımcıya ve altı aylık açık etiketli denemede 8 katılımcıya düşmesine neden oldu.

Yedi ALS hastası Grup 1 randomize plasebo kontrollü çalışmayı tamamlarken, sekizi çalışmanın Grup 2 açık etiketli kısmına katıldı. Her iki grupta da vücutlarından çekilen işlevsiz düzenleyici T hücreleri (veya Treg) vardı. Normal çalıştığında, Tregler iltihabı azaltmaya yardımcı olur. Plasebo kontrol grubu dışında, araştırmacılar, işlevlerini eski haline getirmek için hatalı Treg’leri genişlettiler, ardından bağışıklık sistemini güçlendirmeye yardımcı olmak için düşük dozda Interleukin-2 ile birlikte onları hastaların vücutlarına geri verdiler.

Sonuçlar, Treg tedavilerinin %100 güvenli ve tolere edilebilir olduğunu ve bir yıldan fazla bir süre ALS hastalarında biyolojik olarak aktif kaldıklarını gösterdi. Tedaviler ayrıca çoğu katılımcıda hastalığın ilerlemesini yavaşlattı veya durdurdu.

Katılımcılar, her ikisi de klinik deney tedavileri sırasında ve kısa bir süre sonra ALS ilerlemesinde bir yavaşlama bildiren, Grup 1’e kayıtlı Houston Metodist hastaları Darci Garcia ve Grup 2’den John Lay’i içeriyordu.

Baş araştırmacı Dr. Jason Thonhoff, “Klinik etkinliğin uygun şekilde değerlendirilmesine ve bu tedavinin uzun vadeli güvenliğinin daha fazla karakterizasyonuna izin verecek çok daha büyük bir klinik deneyi dört gözle bekliyoruz” dedi. “Bir avuç hastadaki bu erken sonuçlar umut verici.”

Bu en son Treg çalışmasının açık etiketli bölümü, potansiyel olarak ALS hastalığının ilerlemesini izlemeye ve ALS tedavilerinin ne kadar iyi çalıştığını ölçmeye yardımcı olabilecek iki biyobelirtecin tanımlandığını bildiren bir yan yayına yol açtı.




Kaynak ve İleri Okuma: https://medicalxpress.com/news/2022-10-als-patients-cells-safe-pathway.html

İlgili Makaleler

Başa dön tuşu